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ESTUDIO PARA ADOLESCENTES (12-17 años) QUE SUFRAN CONVULSIONES GENERALIZADAS TÓNICO-CLÓNICAS PRIMARIAS

¿Su hijo/a sufre convulsiones generalizadas tónico-clónicas primarias y su edad está comprendida entre los 12 y los 17 años?

Si es así, su hijo/a puede ser apto/a para un ensayo clínico realizado por SK Life Science en el que se estudia un medicamento en investigación para evaluar la eficacia y la seguridad para el tratamiento de las convulsiones generalizadas tónico-clónicas primarias (primary generalized tonic-clonic, PGTC) en pacientes de 12 a 17 años.

¿Qué son las convulsiones generalizadas tónico-clónicas primarias?

Las convulsiones generalizadas tónico-clónicas primarias también se denominan convulsiones y son lo que la mayoría de la gente piensa cuando escucha la palabra “crisis”. Un término más antiguo para este tipo de crisis es “gran mal”. Son el tipo más común de crisis generalizada o crisis que afecta a todo el cuerpo. Estas crisis provocan contracciones musculares violentas y pérdida de conciencia.

Los músculos de los brazos y las piernas se endurecen durante la primera parte de la crisis, llamada parte tónica (tónica significa rigidez). Durante la fase tónica, el aire que se fuerza más allá de las cuerdas vocales puede provocar un llanto o un gemido. La persona puede perder la consciencia y caerse al suelo. Además, la persona puede morderse la lengua o el interior de la mejilla. Si esto sucede, la saliva puede tener un aspecto un poco sanguinolento. A continuación, los músculos de los brazos, las piernas y la cara se comienzan a sacudir durante la segunda fase de la crisis, conocida como parte clónica (clónico significa espasmo rítmico).

Durante la fase clónica, los brazos y, por lo general, las piernas comienzan a dar golpes rápidos y rítmicos, a doblarse y relajarse en los codos, las caderas y las rodillas. Tras unos minutos, el movimiento se ralentiza y se detiene. La cara de la persona puede parecer oscura o ligeramente azulada si tiene problemas para respirar o si la crisis dura demasiado. La persona también puede perder el control de la vejiga o los intestinos a medida que el cuerpo se relaja. La consciencia, o la conciencia de una persona, regresa lentamente. Algunos pacientes pueden experimentar solo una parte de la crisis. Otros pueden experimentar ambas. Las crisis tónico-clónicas suelen durar entre uno y tres minutos. Después, la persona puede tener sueño, confusión, irritabilidad o depresión.

¿Qué parte del cerebro está implicada?

Las crisis tónico-clónicas pueden comenzar en uno o ambos lados del cerebro.

Cuando comienzan en ambos lados del cerebro, se denominan crisis tónico-clónicas generalizadas o crisis motoras de inicio generalizado. Ambos términos significan lo mismo.

¿Cuál es el fármaco que se está investigando?

El fármaco que se está investigando en este estudio es el cenobamato. El cenobamato, que se toma por vía oral, pertenece a una clase de medicamentos llamados anticonvulsivos. Actúa en el cerebro para prevenir las convulsiones.

El cenobamato fue aprobado para su uso médico en Estados Unidos en noviembre de 2019 para el tratamiento de crisis epilépticas de inicio parcial en adultos (a partir de los 18 años). En la Unión Europea, se aprobó en marzo de 2021 para el tratamiento complementario de las crisis epilépticas de inicio focal con o sin generalización secundaria en adultos (a partir de los 18 años) con epilepsia que no hayan sido adecuadamente controlados a pesar de tener antecedentes de tratamiento con al menos dos medicamentos anticonvulsivos.

¿Qué debo saber sobre el estudio?

El estudio PGTC reclutará hasta 170 participantes en un máximo de 100 centros clínicos de todo el mundo.

El estudio incluye:

  • Periodo de prealeatorización/selección de 12 semanas
  • Periodo de tratamiento de 22 semanas (ni el participante ni el investigador sabrán si el sujeto está recibiendo tratamiento con fármaco o placebo mientras esté recibiendo anticonvulsivos existentes)

Los participantes en el estudio recibirán el medicamento del estudio, las pruebas y las evaluaciones, y acudirán a las visitas relacionadas con el estudio sin coste alguno. Los participantes pueden dejar de participar en el ensayo clínico en cualquier momento sin dar ninguna explicación. También se podrían reembolsar a los cuidadores de los participantes algunos gastos relacionados con el estudio, como los costes asociados con los viajes y los hoteles.

A los pacientes aptos se les ofrecerá la posibilidad de continuar el tratamiento con el medicamento en investigación tras la finalización del ensayo al inscribirse en el estudio abierto de seguimiento; un estudio abierto permite a los investigadores continuar evaluando la seguridad y la eficacia del medicamento en investigación después de que se haya completado el periodo del estudio principal.

El equipo de investigación podrá explicarle más acerca de lo que implica el estudio y depende de usted decidir si desea que su hijo/a participe. La participación en este estudio es voluntaria. Su decisión de participar o no participar no afectará a la atención médica que su hijo/a reciba ahora o en el futuro.

¿Mi hijo/a es apto/a para participar en el estudio?

A continuación, se presenta una lista de los criterios de inclusión/exclusión clave para participar en el estudio:

Criterios de inclusión clave

  • El participante debe tener entre 12 y 17 años
  • Diagnóstico de PGTC (con o sin otros subtipos de crisis generalizadas) en el contexto de epilepsia generalizada idiopática con al menos 1,5-2 crisis/mes

Criterios de exclusión clave

  • El participante no puede tener un diagnóstico de crisis epiléptica de inicio parcial
  • El participante no puede tener un diagnóstico de síndrome de Lennox-Gastaut
  • El participante no puede tener antecedentes de ninguna reacción de hipersensibilidad grave inducida por el fármaco
  • El participante no puede tener anomalías o enfermedades clínicamente significativas que, en opinión del investigador principal, puedan afectar a la seguridad del participante o a la realización del estudio
Compromiso de 6-8 meses; también puede haber un estudio de ampliación disponible para que su hijo continúe en tratamiento después de que haya finalizado el periodo del estudio.

Preguntas frecuentes

¿Qué es un estudio?
Un estudio (también llamado ensayo clínico) es una investigación médica que ayuda a responder preguntas importantes sobre un medicamento en investigación, incluido lo bien que funciona el medicamento para una determinada afección y lo seguro y tolerable que es el medicamento. Todos los medicamentos deben probarse en estudios de investigación clínica antes de que puedan ser aprobados por las autoridades reguladoras y recetados a los pacientes.
¿Por qué son importantes los estudios?
Un estudio es el proceso mediante el cual se aprueban y se distribuyen medicamentos, intervenciones y tratamientos nuevos e innovadores al público general. Incluso los medicamentos de venta sin receta, como la aspirina que puede haber usado para el dolor de cabeza, han pasado por el proceso del estudio de investigación clínica antes de que estuvieran disponibles en su farmacia local. Al inscribirse en un estudio, tiene la oportunidad de ayudar tanto a su hijo/a como a otros niños que tienen la misma afección médica.
¿Cuál es el propósito del estudio de PGTC?
El objetivo de este estudio es averiguar cómo funciona el medicamento del estudio y si es seguro y eficaz para su uso en adolescentes con crisis tónico-clónicas generalizadas primarias (PGTC).
¿Se proporcionará compensación por el tiempo y los desplazamientos?
Los cuidadores de niños que cumplan los requisitos para participar en el estudio pueden recibir reembolso por el tiempo y los desplazamientos. Comente esto con el equipo del estudio.
¿Hay algún coste por participar?
La participación en el estudio no tiene coste alguno. Si su hijo/a es apto/a y usted decide participar:

  • Su hijo/a recibirá atención relacionada con el estudio de un equipo de médicos y enfermeros experimentados a lo largo del estudio.
  • Todas las visitas, pruebas, evaluaciones y medicamentos en investigación relacionados con el estudio se le proporcionarán sin coste alguno para usted.
¿Qué más debo tener en cuenta?
El equipo de investigación podrá explicarle más acerca de lo que implicará el estudio y depende de usted decidir si desea que su hijo/a participe. La participación en este estudio es voluntaria. Su decisión de participar o no participar no afectará a la atención médica que su hijo/a reciba ahora o en el futuro. Si su hijo/a es apto/a y usted decide que participe en el estudio, su hijo/a puede abandonar el estudio en cualquier momento sin dar ningún motivo.
¿Dónde se encuentran los centros del estudio?
El estudio se está llevando a cabo en varios centros del estudio de Estados Unidos y otros países. Encuentre una ubicación del centro del estudio cerca de usted.

Localizador del investigador:

Póngase en contacto con el centro más cercano a usted para saber si su hijo/a es apto/a.
Hay centros del estudio ubicados en los Estados Unidos, así como en Australia, Alemania, Hungría, Polonia, Eslovaquia, Corea del Sur y España. Consulte los centros del estudio por ubicación para determinar cuál es la más cercana a usted.

¡El estudio se
está llevando
a cabo ahora!

Estados Unidos
Australia
Alemania
Polonia
Eslovaquia

Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG)

SITE CONTACTS:
20 Prospect Ave, Suite 800/801 Hackensack, NJ 07601

Eric Segal
Principal Investigator

Hardik Rana, MBBS
Telephone: +1 551-497-5000
Email: hrana@epilepsygroup.com

The Children’s Hospital at Saint Peter’s University Hospital

SITE CONTACTS:
254 Easton Avenue
New Brunswick, NJ 08901

Carlos Lastra
Principal Investigator

Shona McMahan
Research Nurse Coordinator
Telephone: +1 732-745-8600 ext: 6096
Email: smcmahan@saintpetersuh.com

University of Toledo HSC

3000 Arlington Ave Mail Stop 1083
Toledo, Ohio 43614

SITE CONTACTS:
Naeem Mahfooz
Principal Investigator

Stephanie Wilson MSN, APRN, CCRC
Study Coordinator
Telephone: +1 419-383-6721
Email: stephanie.wilson@utoledo.edu

Le Bonheur Children's Hospital

848 Adams Avenue, Memphis, TN 38103

SITE CONTACTS:
James Wheless
Principal Investigator

Sarah Barve
Telephone: +1 901-287-7467
Email: sarah.barve@lebonheur.org

Pediatrix Neurology, Austin

7940 Shoal Creek Blvd Ste 100
Austin, TX 78757

SITE CONTACTS:
Karen Keough
Principal Investigator

Victoria Henderson and Talitha Durgin
Study Coordinators
Telephone: +1 737-443-5194
Email: victoria.henderson@pediatrix.com

Center For Neurosciences

2450 E. River Rd Tucson, AZ 85718

SITE CONTACTS:
Yeeck Sim
Principal Investigator

Christina Diaz
Research Coordinator
Telephone: +1 520-795-7750 ext 7817
Email: CDiaz@neurotucson.com

(U HEALTH) University of Utah Clinical Trials Office

295 Chipeta Way, Suite 1S100
Salt Lake City, UT 84108

SITE CONTACTS:
Matthew Sweney
Principal Investigator

Hina Yazdani, CCRC
Telephone: +1 801-631-1067
Email: hina.yazdani@hsc.utah.edu

Clinical Integrative Research Center of Atlanta/PANDA Neurology

5887 Glenridge Dr. Suite 150
Atlanta, GA 30328

SITE CONTACTS:
Robert J. Flamini
Principal Investigator

Cristy Miles
Study Coordinator
Telephone: +1 678-528-0961
Email: cmiles@pandaneurology.com

Children's Healthcare or Atlanta

2174 N. Druid Hills Rd Atlanta, GA 30329

SITE CONTACTS:
Bryan Philbrook
Principal Investigator

Zamzam Kassim
Senior Research Coordinator
Telephone: +1 404-785-2320
Email: Zamzam.Kassim@choa.org

Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center

6410 Rockledge drive, Suite 610
Bethesda, MD 20817

SITE CONTACTS:
Pavel Klein
Principal Investigator

Salman Hashmi
Study Coordinator
Telephone: +1 301-530-9744
Email: hashmis@epilepsydc.com

Duke Clinical Research

3024 Pickett Road, Durham, NC 27705 SITE CONTACTS:Muhammad Zafar Principal Investigator Kay Doukellis Clinical Research Nurse Coordinator Email: Katheryn.doukellis@duke.edu

Mayo Clinic

200 First Street SW Rochester, MN 55905 CONTACTOS DEL CENTRO:Lily Wong-Kisiel Principal Investigator Precilla Ruiz Coordinator Telephone: +1 507-538-6606 Email: Ruiz.precylla@mayo.edu

Hospital Infantil de Queensland

South Brisbane QLD 4101, Australia CONTACTOS DEL SITIO:Dra. Catherine (Kate) Riney Correo electrónico: epilepsy-research@health.qld.gov.au

Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel

Klinik für Neuropädiatrie Kiel, SCHLESWIG-HOLSTEIN 24105

SITE CONTACTS:
Hiltrud Muhle
Principal Investigator

Irene Lehman
Email: Irene.Lehman@uksh.de

Universitätsklinikum Jena

Am Klinikum 1 Jena, THURINGEN 07747

SITE CONTACTS:
Ralf Husain
Principal Investigator

Anja Mueller
Telephone: +49 3641 9329690
Email: anja.mueller@med.uni-jena.de

Charite - Universitätsmedizin Berlin - Sozialpädiatrisches Zentrum

Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Neurologie Berlin, 13353 SITE CONTACTS:Angela Kaindl Principal Investigator Email: neuropaed-studie@charite.de

NZOZ - Centrum Neurologii Dziecięcej i Leczenia Padaczki

ulica Generała Tadeusza Kościuszki 52/012 25-316 Kielce, Polonia

CONTACTOS DEL SITIO:
Anna Gniatkowska-Nowakowska Investigadora principal

Teléfono: +48604 091 678 Correo electrónico: ankagn@mp.pl

Cracovia, Polonia

CONTACTOS DEL SITIO:Marta Żołnowska Investigadora principal

Teléfono:
+48 12-353-55-55
+48 608 336 668 Correo electrónico: marta.zolnowska@gmail.com

EN MEDIC

Neurologicka ambulancia pre deti a dospelych, Bardejov, 08501

CONTACTOS DEL SITIO:
JanaChamilova
Investigadora principal

Correo electrónico: jana.chamilova7@gmail.com

KONZÍLIUM

Neurologická ambulancia, Dubnica nad Váhom, TRENCIN, 01841

CONTACTOS DEL CENTRO:
Magdaléna Perichtová
Investigadora principal

Correo electrónico: konzilium.med@gmail.com