VIZSGÁLAT PRIMER GENERALIZÁLT TÓNUSOS-KLÓNUSOS ROHAMOKBAN SZENVEDŐ SERDÜLŐK (12-17 évesek) SZÁMÁRA

Gyermeke primer generalizált tónusos-klónusos rohamokban szenved, és 12 és 17 év között van?

Ha igen, gyermeke alkalmas lehet egy, az SK Life Science által végzett klinikai kutatásra, amely egy vizsgálati gyógyszer hatásosságát és biztonságosságát értékeli a primer generalizált tónusos-klónusos (PGTC) rohamok kezelésében, 12-17 éves betegeknél.

Mit jelent az, hogy primer generalizált tónusos-klónusos roham?

A primer generalizált tónusos-klónusos rohamokat görcsrohamnak is nevezik, és a legtöbb embernek a „roham” szó hallatán ez jut eszébe. Az ilyen típusú roham régebbi kifejezése a „grand mal”. Ez a generalizált roham leggyakoribb típusa, mely az egész testet érinti. A rohamok erős izomösszehúzódásokat és eszméletvesztést okoznak.

A karok és lábak izmai a roham első részében megfeszülnek, ez a tónusos szakasz (a tónus a megfeszülést jelenti). A tónusos fázis során a hangszálakon átpréselődő levegő kiáltást vagy nyögést okozhat. Az érintett személy elveszítheti az eszméletét és összeeshet. Ezenkívül előfordulhat, hogy megharapja a nyelvét vagy az arc belső felét. Ebben az esetben a nyál véresnek tűnhet. Ezután a karok, a lábak és az arc izmai rángatózni kezdenek a roham második fázisában, más néven a klónusos szakaszban (a klónus ritmikus rángatózást jelent).

A klónusos szakasz során a karok és a lábak általában gyorsan és ritmusosan rángatóznak, miközben a könyökök, a csípő és a térdek behajlanak és elernyednek. Néhány perc elteltével a rángatózás lelassul és megszűnik. Ha légzési nehézség lép fel, vagy ha a roham túl sokáig tart, az arc sötétnek vagy kissé kéknek tűnhet. Az érintett személy a test ellazulásakor elveszítheti a húgyhólyagja vagy a belei feletti kontrollt. Az öntudat, vagyis eszmélet lassan tér vissza. Vannak, akiknél a rohamnak csak az egyik szakasza jelentkezik. Mások mindkettőt tapasztalhatják. A tónusos-klónusos rohamok általában egy-három percig tartanak. Ezt követően az illető álmos, zavart, ingerlékeny vagy lehangolt lehet.

Az agy mely része érintett?

A tónusos-klónusos rohamok az agy egyik vagy mindkét oldalán kezdődhetnek.

Amikor az agy mindkét oldalán kezdődnek, ezt generalizált tónusos-klónusos rohamoknak vagy generalizált kezdetű motoros rohamoknak nevezzük. Mindkét kifejezés ugyanazt jelenti.

Mi a vizsgált gyógyszer?

A kutatásban vizsgált gyógyszer a cenobamát. A szájon át szedett cenobamát az úgynevezett rohamoldó gyógyszerek csoportjába tartozik. Az agyban fejti ki hatását a rohamok megelőzése érdekében.

A cenobamátot az Egyesült Államokban 2019. novemberében engedélyezték a parciális kezdetű rohamok kezelésére felnőtteknél (18 éves és idősebb egyéneknél). Az Európai Unióban 2021. márciusában engedélyezték másodlagos generalizációval járó vagy anélküli fokális kezdetű rohamok kiegészítő kezelésére olyan epilepsziában szenvedő (18 éves vagy annál idősebb) felnőtteknél, akiknek a kórtörténetében legalább két rohamoldó gyógyszerrel végzett kezelés ellenére sem sikerült megfelelő kontrollt biztosítani.

Mit kell tudnom a vizsgálatról?

A PGTC vizsgálatba világszerte legfeljebb 170 résztvevőt toboroznak legfeljebb 100 vizsgálóhelyen.

A vizsgálat a következőkből áll:

12 hetes randomizálás előtti/szűrési időszak
22 hetes kezelési időszak (sem a résztvevő, sem a vizsgáló nem fogja tudni, hogy a résztvevőt gyógyszerrel vagy placebóval kezelik-e a már meglévő rohamoldó gyógyszerek szedése mellett)

A vizsgálat résztvevői számára ingyenes a vizsgálati gyógyszer, a tesztek és értékelések, valamint a vizsgálattal kapcsolatos vizitek, amelyeken részt vesznek. A résztvevők bármikor, indoklás nélkül kiléphetnek a klinikai vizsgálatból. A résztvevők gondozói számára bizonyos vizsgálattal kapcsolatos költségeket is megtéríthetnek, például az utazással és a szállodával kapcsolatos költségeket.

A részvételre alkalmas betegeknek felajánlják, hogy a vizsgálat befejezése után folytassák a vizsgálati gyógyszerrel történő kezelést az utánkövető nyílt vizsgálatba való belépéssel. A nyílt címkés vizsgálat lehetővé teszi a vizsgálók számára, hogy az elsődleges vizsgálati időszak befejezése után is folytathassák a vizsgálati gyógyszer biztonságosságának és hatásosságának értékelését.

A vizsgálati csapat bővebb tájékoztatást tud adni arról, hogy mivel jár a vizsgálat, és Ön dönti el, hogy szeretné-e, ha gyermeke részt venne a vizsgálatban. A vizsgálatban való részvétel önkéntes. Bárhogyan is dönt a részvételről, az nem befolyásolja gyermeke jelenlegi vagy jövőbeli orvosi ellátását.

Alkalmas-e gyermekem a vizsgálatban való részvételre?

Íme a vizsgálatban való részvételhez szükséges legfontosabb beválasztási/kizárási kritériumok:

Fő beválasztási kritériumok

A résztvevőnek 12 és 17 év közöttinek kell lennie
PGTC diagnózis (a generalizált rohamok egyéb altípusaival vagy anélkül) idiopátiás generalizált epilepszia esetén, és havonta legalább 1,5-2 roham

Fő kizárási kritériumok

A résztvevőnél nem állhat fenn parciális kezdetű roham diagnózisa
A résztvevőnél nem állhat fenn Lennox-Gastaut-szindróma diagnózisa
A résztvevő kórtörténetében nem szerepelhet súlyos, gyógyszer által kiváltott túlérzékenységi reakció
A résztvevőnél nem állhat fenn olyan klinikailag jelentős rendellenesség vagy betegség, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint befolyásolhatja a résztvevő biztonságát vagy a vizsgálat lefolytatását

-8 hónapos kötelezettségvállalás; egy kiterjesztett vizsgálat is elérhető lehet gyermeke számára, hogy folytassa a kezelést a vizsgálati időszak befejezése után.

Gyakran ismételt kérdések

Mit jelent az, hogy a klinikai vizsgálat?

A vizsgálat (más néven klinikai vizsgálat) egy olyan orvosi kutatást célzó vizsgálat, amely segít megválaszolni fontos kérdéseket egy vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatban, beleértve azt is, hogy a gyógyszer mennyire hatásos egy bizonyos betegségre, valamint hogy mennyire biztonságos és tolerálható. Minden gyógyszert klinikai kutatási vizsgálatokban kell vizsgálni, mielőtt a szabályozó hatóságok azt engedélyezik és felírhatóvá válik a betegeknek.

Miért fontosak a klinikai vizsgálatok?

A klinikai vizsgálat az a folyamat, amelynek során az új és innovatív gyógyszereket, beavatkozásokat és kezeléseket jóváhagyják és nyilvánosságra hozzák. Még a vény nélkül kapható gyógyszerek, például az aszpirin is, amelyet fejfájásra esetleg már Ön is használt, végigmentek a klinikai kutatási vizsgálat folyamatán, mielőtt elérhetővé váltak volna a gyógyszertárakban. Ha belép egy vizsgálatba, lehetősége van arra, hogy segítsen gyermekének és más, ugyanebben a betegségben szenvedő gyermekeknek.

Mi a PGTC vizsgálat célja?

A vizsgálat célja annak megállapítása, hogy a vizsgálati gyógyszer mennyire jól működik, és hogy biztonságos és hatásos-e a primer generalizált tónusos-klónusos (PGTC) rohamokban szenvedő serdülőknél.

Kapnak-e költségtérítést a ráfordított időért és az utazásért?

A vizsgálatban való részvételre alkalmas gyermekek gondozói költségtérítést kaphatnak az idejükért és az utazási költségeikért. Kérjük, ezt beszélje meg a vizsgálati személyzettel.

Jár-e költséggel a részvétel?

A vizsgálatban való részvétel nem jár költséggel. Ha gyermeke alkalmas a részvételre, és Ön a részvétel mellett dönt:

Gyermeke a vizsgálattal kapcsolatos ellátást tapasztalt orvosokból és ápolókból álló csapattól fogja megkapni a vizsgálat teljes időtartama alatt.
Minden klinikai vizsgálattal kapcsolatos vizitet, tesztet, értékelést és vizsgálati gyógyszert térítésmentesen biztosítunk az Ön számára.

Mit kell még figyelembe vennem?

A vizsgálati csapat bővebb tájékoztatást tud adni arról, hogy mivel jár a vizsgálat, és Ön dönti el, hogy szeretné-e, hogy gyermeke részt vegyen. A vizsgálatban való részvétel önkéntes. Bárhogyan is dönt a részvételről, az nem befolyásolja gyermeke jelenlegi vagy jövőbeli orvosi ellátását. Ha gyermeke alkalmas a részvételre, és Ön úgy dönt, hogy gyermeke részt vesz a vizsgálatban, gyermeke akkor is bármikor kiléphet a vizsgálatból anélkül, hogy döntését meg kellene indokolnia.

Hol találhatók a vizsgálóhelyek?

A klinikai vizsgálatot több vizsgálóhelyen végzik az Egyesült Államokban és más országokban. Keressen egy vizsgálóhelyet az Ön közelében.

Vizsgáló helyének meghatározása:

Lépjen kapcsolatba a lakóhelyéhez legközelebb eső vizsgálóhellyel, hogy megtudja, gyermeke alkalmas-e a részvételre. Vannak az Egyesült Államokban, valamint Ausztráliában, Németországban, Magyarországon, Lengyelországban, Szlovákiában, Dél-Koreában és Spanyolországban található vizsgálóhelyek. Tekintse meg a vizsgálóhelyeket helyszín szerint, hogy lássa, melyik van Önhöz a legközelebb.

A vizsgálat
most zajlik!

Egyesült Államok

Ausztrália

Németország

Lengyelország

Szlovákia



VIZSGÁLAT PRIMER GENERALIZÁLT TÓNUSOS-KLÓNUSOS ROHAMOKBAN SZENVEDŐ SERDÜLŐK (12-17 évesek) SZÁMÁRA

Gyermeke primer generalizált tónusos-klónusos rohamokban szenved, és 12 és 17 év között van?

Mit jelent az, hogy primer generalizált tónusos-klónusos roham?

Az agy mely része érintett?

Mi a vizsgált gyógyszer?

Mit kell tudnom a vizsgálatról?

Alkalmas-e gyermekem a vizsgálatban való részvételre?

Íme a vizsgálatban való részvételhez szükséges legfontosabb beválasztási/kizárási kritériumok:

Gyakran ismételt kérdések

Mit jelent az, hogy a klinikai vizsgálat?

Miért fontosak a klinikai vizsgálatok?

Mi a PGTC vizsgálat célja?

Kapnak-e költségtérítést a ráfordított időért és az utazásért?

Jár-e költséggel a részvétel?

Mit kell még figyelembe vennem?

Hol találhatók a vizsgálóhelyek?

Vizsgáló helyének meghatározása:

Északkeleti Regionális Epilepszia Csoport (NEREG)

A Szent Péter Egyetemi Kórház Gyermekkórháza

Toledói Egyetem HSC

Le Bonheur Gyermekkórház

Gyermekneurológia, Austin

Idegtudományi Központ

(U HEALTH) Utah Egyetem Klinikai Kísérleti Irodája

Atlantai Klinikai Integratív Kutatóközpont/PANDA Neurológia

Children's Healthcare vagy Atlanta

Közép-atlanti Epilepszia és Alvás Központ

Duke klinikai kutatás

Mayo Klinika

Queensland Gyermekkórház

Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel

Universitätsklinikum Jena

Charite - Universitätsmedizin Berlin - Sozialpädiatrisches Zentrum

NZOZ - Centrum Neurologii Dziecięcej i Leczenia Padaczki

Krakkó, Lengyelország

IN MEDIC

KONZÍLIUM