Badanie napadów PGTC - SK Life Science

Czym są pierwotnie uogólnione napady toniczno-kloniczne?

Pierwotnie uogólnione napady toniczno-kloniczne zwane są również „drgawkami” i to właśnie o nich myśli większość ludzi, słysząc termin „napad padaczkowy”. Starsze określenie tego rodzaju napadu to „duży napad padaczkowy”. Jest to najczęściej występujący rodzaj uogólnionych napadów padaczkowych, czyli napadów dotyczących całego ciała. Napady te powodują gwałtowne skurcze mięśni i utratę przytomności.

Podczas pierwszej części napadu, zwanej częścią toniczną („toniczny” oznacza sztywnienie), mięśnie rąk i nóg usztywniają się. W trakcie fazy tonicznej powietrze wypychane przez struny głosowe może spowodować wydanie krzyku lub jęku. Osoba może stracić przytomność i upaść na podłogę. Ponadto może ona przygryźć sobie język lub wnętrze policzka. W takiej sytuacji ślina może wyglądać na nieco zakrwawioną.

Następnie podczas drugiej fazy napadu, zwanej częścią kloniczną („kloniczny” oznacza rytmiczne drgawki), mięśnie ramion, nóg i twarzy zaczynają drgać.

Podczas fazy klonicznej ręce i zazwyczaj nogi zaczynają gwałtownie i rytmicznie drgać, zginając i rozluźniając się w łokciach, biodrach i kolanach. Po kilku minutach drżenie spowalnia i ustaje. Jeśli występują trudności z oddychaniem lub napad trwa zbyt długo, twarz osoby w trakcie napadu może wyglądać na ziemistą lub siną. Podczas rozluźniania się ciała osoba ta może również stracić kontrolę nad pęcherzem moczowym lub jelitem. Osoba powoli odzyskuje przytomność lub świadomość.

U niektórych pacjentów może wystąpić tylko jedna część napadu, a u innych mogą wystąpić obie. Napady toniczno-kloniczne zazwyczaj trwają od jednej do trzech minut. Po zakończeniu napadu osoba może być senna, zdezorientowana, rozdrażniona lub przygnębiona.

W której części mózgu występuje napad?

Napady toniczno-kloniczne mogą wystąpić po jednej lub obu stronach mózgu.

Gdy napady występują po obu stronach mózgu, nazywane są uogólnionymi napadami toniczno-klonicznymi lub uogólnionymi napadami ruchowymi. Oba terminy oznaczają to samo.

Jaki lek jest przedmiotem badania?

Lekiem ocenianym w tym badaniu jest cenobamat. Cenobamat, który przyjmuje się doustnie, należy do klasy leków zwanych lekami przeciwpadaczkowymi. Jego działanie w mózgu zapobiega występowaniu napadów drgawkowych.

Cenobamat został zatwierdzony w listopadzie 2019 r. do stosowania w Stanach Zjednoczonych w leczeniu napadów częściowych u osób dorosłych (w wieku 18 lat i starszych). W Unii Europejskiej został on zatwierdzony w marcu 2021 r. do stosowania w leczeniu wspomagającym napadów ogniskowych z wtórnym uogólnieniem lub bez wtórnego uogólnienia u osób dorosłych (w wieku 18 lat i starszych) z padaczką, która nie była odpowiednio kontrolowana pomimo wcześniejszego leczenia co najmniej dwoma lekami przeciwpadaczkowymi.

Co muszę wiedzieć o badaniu?

W badaniu PGTC weźmie udział do 170 uczestników w maksymalnie 100 ośrodkach klinicznych na całym świecie.

Badanie obejmuje:

trwający 12 tygodni okres przedrandomizacyjny/okres przesiewowy;
trwający 22 tygodnie okres leczenia (ani uczestnik, ani badacz nie będą wiedzieć, czy uczestnik jest leczony badanym lekiem czy placebo podczas przyjmowania dotychczasowych leków przeciwpadaczkowych).

Uczestnicy badania bezpłatnie otrzymają badany lek, zostaną poddani testom i ocenom oraz odbędą wizyty związane z badaniem. Uczestnicy mogą przerwać udział w badaniu klinicznym w dowolnym momencie bez podawania przyczyny. Opiekunowie uczestników mogą również otrzymać zwrot niektórych wydatków związanych z badaniem, takich jak koszty dojazdów i pobytu w hotelu.

Kwalifikujący się pacjenci otrzymają możliwość kontynuowania leczenia badanym lekiem po zakończeniu badania poprzez włączenie do badania obserwacyjnego prowadzonego metodą otwartej próby; badanie prowadzone metodą otwartej próby umożliwia badaczom dalszą ocenę bezpieczeństwa stosowania i skuteczności badanego leku po zakończeniu badania głównego.

Czy moje dziecko kwalifikuje się do udziału w badaniu?

Oto lista kluczowych kryteriów włączenia/wyłączenia dotyczących udziału w badaniu:

Kluczowe kryteria włączenia do badania

Wiek uczestnika od 12 do 17 lat.
Rozpoznanie PGTC (z innymi podtypami napadów uogólnionych lub bez nich) w przebiegu idiopatycznej padaczki uogólnionej z występowaniem co najmniej 1,5–2 napadów w miesiącu.

Główne kryteria wyłączenia z badania

Uczestnik nie może mieć rozpoznanego napadu częściowego.
Uczestnik nie może mieć rozpoznanego zespołu Lennoxa-Gastauta.
U uczestnika nie mogą występować w wywiadzie żadne ciężkie polekowe reakcje nadwrażliwości.
U uczestnika nie mogą występować klinicznie istotne zaburzenia ani choroby, które w opinii głównego badacza mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub prowadzenie badania.

Zobowiązanie na 6–8 miesięcy; możliwy jest również udział w badaniu kontynuacyjnym, aby Pana/Pani dziecko mogło kontynuować leczenie po zakończeniu okresu badania.

Często zadawane pytania

Czym jest badanie?

Badanie (zwane również badaniem klinicznym) jest badaniem medycznym, które pomaga odpowiedzieć na ważne pytania dotyczące badanego leku, w tym na pytania, jak dobrze działa on w przypadku określonego schorzenia oraz na ile jest on bezpieczny i dobrze tolerowany. Wszystkie leki muszą zostać przetestowane w badaniach klinicznych, zanim zostaną zatwierdzone przez organy regulacyjne i przepisane pacjentom.

Dlaczego badania są ważne?

Badanie to proces, w którym nowe i innowacyjne leki, interwencje oraz metody leczenia są zatwierdzane i wprowadzane do powszechnego użytku. Nawet leki dostępne bez recepty, takie jak aspiryna, którą można stosować na ból głowy, przeszły proces badań klinicznych, zanim pojawiły się w lokalnej aptece. Biorąc udział w badaniu, może Pan/Pani pomóc zarówno swojemu dziecku, jak i innym dzieciom cierpiącym na tę samą chorobę.

Jaki jest cel badania dotyczącego PGTC?

Celem tego badania jest sprawdzenie, jak dobrze działa badany lek i czy jest on bezpieczny i skuteczny w leczeniu nastolatków z pierwotnie uogólnionymi napadami toniczno-klonicznymi (PGTC).

Czy zostanie wypłacone wynagrodzenie za poświęcony czas oraz zwrot kosztów dojazdów?

Opiekunowie dzieci, które zakwalifikują się do udziału w badaniu, mogą otrzymać zwrot kosztów za poświęcony czas i dojazd. Proszę omówić tę kwestię z zespołem badawczym.

Czy udział w badaniu wiąże się z jakimiś kosztami?

Udział w badaniu nie wiąże się z żadnymi kosztami. Jeżeli Pana/Pani dziecko zakwalifikuje się do udziału w badaniu i zdecyduje się Pan/Pani wziąć w nim udział:

przez cały czas trwania badania Pana/Pani dziecko będzie objęte opieką zespołu doświadczonych lekarzy i pielęgniarek;
wszystkie wizyty związane z badaniem, testy, oceny i badany lek zostaną zapewnione bezpłatnie.

Co jeszcze muszę wziąć pod uwagę?

Zespół badawczy będzie w stanie udzielić dokładniejszych informacji o przebiegu badania, a decyzja o udziale Pana/Pani dziecka w badaniu należy wyłącznie do Pana/Pani. Udział w tym badaniu jest dobrowolny. Pana/Pani decyzja o wzięciu lub niewzięciu udziału w badaniu nie będzie miała wpływu na opiekę medyczną otrzymywaną przez Pana/Pani dziecko obecnie lub w przyszłości. Jeżeli Pana/Pani dziecko zakwalifikuje się do udziału w badaniu i zdecyduje się Pan/Pani wziąć w nim udział, może ono wycofać się z badania w dowolnym momencie bez podawania przyczyny.

Gdzie znajdują się ośrodki badawcze?

Badanie jest prowadzone w kilku ośrodkach badawczych w Stanach Zjednoczonych i innych krajach. Wyszukiwanie najbliższego ośrodka badawczego.

Lokalizator ośrodków badawczych:

Aby dowiedzieć się, czy Pana/Pani dziecko kwalifikuje się do udziału w badaniu, proszę skontaktować się z najbliższym ośrodkiem.

Ośrodki badawcze znajdują się w Stanach Zjednoczonych oraz w Australii, Niemczech, na Węgrzech, w Polsce, na Słowacji, w Korei Południowej i Hiszpanii. Prosimy wyświetlić ośrodki badawcze według lokalizacji, aby ustalić, który z nich znajduje się najbliżej.

To badanie
jest teraz
prowadzone!

Stany Zjednoczone

Australia

Niemcy

Polski

Słowacja



Czym są pierwotnie uogólnione napady toniczno-kloniczne?

W której części mózgu występuje napad?

Jaki lek jest przedmiotem badania?

Co muszę wiedzieć o badaniu?

Czy moje dziecko kwalifikuje się do udziału w badaniu?

Oto lista kluczowych kryteriów włączenia/wyłączenia dotyczących udziału w badaniu:

Często zadawane pytania

Czym jest badanie?

Dlaczego badania są ważne?

Jaki jest cel badania dotyczącego PGTC?

Czy zostanie wypłacone wynagrodzenie za poświęcony czas oraz zwrot kosztów dojazdów?

Czy udział w badaniu wiąże się z jakimiś kosztami?

Co jeszcze muszę wziąć pod uwagę?

Gdzie znajdują się ośrodki badawcze?

Lokalizator ośrodków badawczych:

Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG)

The Children’s Hospital at Saint Peter’s University Hospital

University of Toledo HSC

Le Bonheur Children's Hospital

Pediatrix Neurology, Austin

Center For Neurosciences

(U HEALTH) University of Utah Clinical Trials Office

Clinical Integrative Research Center of Atlanta/PANDA Neurology

Children's Healthcare or Atlanta

Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center

Duke Clinical Research

Mayo Clinic

Queensland Children’s Hospital

Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel

Universitätsklinikum Jena

Charite - Universitätsmedizin Berlin - Sozialpädiatrisches Zentrum

NZOZ - Centrum Neurologii Dziecięcej i Leczenia Padaczki

Kraków, Poland

IN MEDIC

KONZÍLIUM