STUDIE FÜR JUGENDLICHE (12–17 Jahre) MIT PRIMÄR GENERALISIERTEN TONISCH-KLONISCHEN ANFÄLLEN
Leidet Ihr Kind an primär generalisierten tonisch-klonischen Anfällen und ist zwischen 12 und 17 Jahren alt?
Falls ja, könnte für Ihr Kind eine klinische Studie infrage kommen, die von SK Life Science durchgeführt wird, um ein Prüfmedikament zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit bei der Behandlung von primär generalisierten tonisch-klonischen (Primary Generalized Tonic-Clonic, PGTC) Anfällen bei Patienten im Alter von 12 bis 17 Jahren zu untersuchen.
Was sind primär generalisierte tonisch-klonische Anfälle?
rimär generalisierte tonisch-klonische Anfälle werden auch als Krampfanfälle bezeichnet und sind das, was den meisten Menschen einfällt, wenn sie das Wort „Anfall“ hören. Ein älterer Begriff für diese Art von Anfall ist „Grand mal“. Sie sind die häufigste Art von generalisierten Anfällen oder Anfällen, die den ganzen Körper betreffen. Diese Anfälle verursachen heftige Muskelkontraktionen und Bewusstlosigkeit.
Die Muskeln der Arme und Beine versteifen sich im ersten Teil des Anfalls, der als tonischer Teil bezeichnet wird (tonisch bedeutet Versteifung). Während der tonischen Phase kann Luft, die über die Stimmbänder hinausgepresst wird, zu einem Schreien oder Stöhnen führen. Der Betroffene kann das Bewusstsein verlieren und zu Boden fallen. Außerdem kann eine Person auf ihre Zunge oder die Innenseite ihrer Wange beißen. In diesem Fall kann der Speichel etwas blutig aussehen.
Dann beginnen die Muskeln der Arme, Beine und des Gesichts während der zweiten Phase des Anfalls ruckartig zu zucken, was als klonischer Teil bezeichnet wird (klonisch bedeutet rhythmische Zuckungen).
Während der klonischen Phase beginnen die Arme und für gewöhnlich die Beine schnell und rhythmisch zu zucken. Dabei beugen und entspannen sie sich an den Ellenbogen, der Hüfte und den Knien. Nach einigen Minuten verlangsamt sich das Zucken und hört auf. Das Gesicht des Betroffenen kann dunkel oder etwas bläulich aussehen, wenn die Person Atembeschwerden hat oder der Anfall zu lange anhält. Die Person kann auch die Kontrolle über ihre Blase oder ihren Darm verlieren, während sich der Körper entspannt. Das Bewusstsein oder die Wahrnehmung einer Person kehrt langsam zurück.
Bei einigen Patienten kann nur ein Teil des Anfalls auftreten. Bei anderen können beide Teile auftreten. Tonisch-klonische Anfälle dauern normalerweise zwischen einer und drei Minuten. Danach kann der Betroffene schläfrig, verwirrt, gereizt oder depressiv sein.
Welcher Teil des Gehirns ist beteiligt?
Tonisch-klonische Anfälle können auf einer oder beiden Seiten des Gehirns beginnen.
Wenn sie auf beiden Seiten des Gehirns beginnen, werden sie als generalisierte tonisch-klonische Anfälle oder generalisierte motorische Anfälle bezeichnet. Beide Begriffe bedeuten dasselbe.
Welches Medikament wird untersucht?
Das in dieser Studie untersuchte Medikament ist Cenobamat. Cenobamat, das über den Mund (oral) eingenommen wird, gehört zu einer Klasse von Arzneimitteln, die Antiepileptika genannt werden. Es wirkt im Gehirn, um Anfälle zu verhindern.
Cenobamat wurde in den Vereinigten Staaten im November 2019 zur Behandlung von partiellen Anfällen bei Erwachsenen (ab 18 Jahren) zugelassen. In der Europäischen Union wurde es im März 2021 für die Zusatzbehandlung von fokalen Anfällen mit oder ohne sekundäre Generalisierung bei Erwachsenen (ab 18 Jahren) mit Epilepsie zugelassen, deren Erkrankung trotz einer Behandlung mit mindestens zwei Antiepileptika in der Vorgeschichte nicht ausreichend kontrolliert wurde.
Was muss ich über die Studie wissen?
In die PGTC-Studie werden bis zu 170 Teilnehmer an bis zu 100 klinischen Prüfzentren weltweit aufgenommen.
Die Studie umfasst:
- 12-wöchiger Zeitraum vor der Randomisierung/Voruntersuchung (Screening)
- 22-wöchiger Behandlungszeitraum (weder der Teilnehmer noch der Prüfarzt werden wissen, ob der Teilnehmer während der Behandlung mit bestehenden Antiepileptika mit dem Prüfmedikament oder Placebo behandelt wird)
Die Teilnehmer an der Studie erhalten das Prüfmedikament, die Untersuchungen und Beurteilungen und nehmen studienbezogene Besuchstermine kostenfrei wahr. Die Teilnehmer können die Teilnahme an der klinischen Studie jederzeit ohne Angabe von Gründen beenden. Betreuungspersonen von Teilnehmern können auch einige studienbezogene Ausgaben erstattet bekommen, wie z. B. Reise- und Hotelkosten.
Geeigneten Patienten wird die Möglichkeit angeboten, die Behandlung mit dem Prüfmedikament nach Abschluss der Studie durch Aufnahme in die offene Nachbeobachtungsstudie fortzusetzen; eine offene Studie ermöglicht es Prüfärzten, die Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfmedikaments nach Abschluss des primären Studienzeitraums weiterhin zu beurteilen.
Kommt die Teilnahme an der Studie für mein Kind infrage?
Hier ist eine Liste der wichtigsten Einschluss-/Ausschlusskriterien für die Teilnahme an der Studie:
Wichtigste Einschlusskriterien
- Teilnehmer muss zwischen 12 und 17 Jahre alt sein
- PGTC-Diagnose (mit oder ohne andere Subtypen generalisierter Anfälle) bei idiopathischer generalisierter Epilepsie mit mindestens 1,5–2 Anfällen/Monat
Wichtigste Ausschlusskriterien
- Bei dem Teilnehmer darf kein partieller Anfall diagnostiziert worden sein
- Bei dem Teilnehmer darf kein Lennox-Gastaut-Syndrom diagnostiziert worden sein
- Bei dem Teilnehmer darf keine Vorgeschichte einer schwerwiegenden medikamenteninduzierten Überempfindlichkeitsreaktion vorliegen
- Der Teilnehmer darf keine klinisch signifikanten Anomalien oder Erkrankungen aufweisen, die nach Ansicht des leitenden Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers oder die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten
Häufig gestellte Fragen
Was ist eine Studie?
Warum sind Studien wichtig?
Was ist der Zweck der PGTC-Studie?
Wird eine Entschädigung für Zeitaufwand und Reisekosten geleistet?
Ist die Teilnahme mit Kosten verbunden?
- Ihr Kind erhält während der gesamten Studie eine studienbezogene Versorgung von einem Team aus erfahrenen Ärzten und Pflegekräften.
- Alle studienbezogenen Besuchstermine, Untersuchungen, Beurteilungen und das Prüfmedikament werden Ihnen kostenfrei zur Verfügung gestellt.
Was muss ich sonst noch beachten?
Wo befinden sich die Prüfzentren?
Prüfarzt-Suche:
Wenden Sie sich an das Prüfzentrum in Ihrer Nähe, um zu erfahren, ob die Studie für Ihr Kind infrage kommt.
Es gibt Prüfzentren in den Vereinigten Staaten sowie Australien, Deutschland, Ungarn, Polen, der Slowakei, Südkorea und Spanien. Die Prüfzentren werden nach Standort angezeigt, um zu bestimmen, welches sich in Ihrer Nähe befindet.
Die Studie
findet derzeit
statt!
Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG)
SITE CONTACTS:
20 Prospect Ave, Suite 800/801 Hackensack, NJ 07601
Eric Segal
Principal Investigator
Hardik Rana, MBBS
Telephone: +1 551-497-5000
Email: hrana@epilepsygroup.com
The Children’s Hospital at Saint Peter’s University Hospital
SITE CONTACTS:
254 Easton Avenue
New Brunswick, NJ 08901
Carlos Lastra
Principal Investigator
Shona McMahan
Research Nurse Coordinator
Telephone: +1 732-745-8600 ext: 6096
Email: smcmahan@saintpetersuh.com
University of Toledo HSC
3000 Arlington Ave Mail Stop 1083
Toledo, Ohio 43614
SITE CONTACTS:
Naeem Mahfooz
Principal Investigator
Stephanie Wilson MSN, APRN, CCRC
Study Coordinator
Telephone: +1 419-383-6721
Email: stephanie.wilson@utoledo.edu
Le Bonheur Children's Hospital
848 Adams Avenue, Memphis, TN 38103
SITE CONTACTS:
James Wheless
Principal Investigator
Sarah Barve
Telephone: +1 901-287-7467
Email: sarah.barve@lebonheur.org
Pediatrix Neurology, Austin
7940 Shoal Creek Blvd Ste 100
Austin, TX 78757
SITE CONTACTS:
Karen Keough
Principal Investigator
Victoria Henderson and Talitha Durgin
Study Coordinators
Telephone: +1 737-443-5194
Email: victoria.henderson@pediatrix.com
Center For Neurosciences
2450 E. River Rd Tucson, AZ 85718
SITE CONTACTS:
Yeeck Sim
Principal Investigator
Christina Diaz
Research Coordinator
Telephone: +1 520-795-7750 ext 7817
Email: CDiaz@neurotucson.com
(U HEALTH) University of Utah Clinical Trials Office
295 Chipeta Way, Suite 1S100
Salt Lake City, UT 84108
SITE CONTACTS:
Matthew Sweney
Principal Investigator
Hina Yazdani, CCRC
Telephone: +1 801-631-1067
Email: hina.yazdani@hsc.utah.edu
Clinical Integrative Research Center of Atlanta/PANDA Neurology
5887 Glenridge Dr. Suite 150
Atlanta, GA 30328
SITE CONTACTS:
Robert J. Flamini
Principal Investigator
Cristy Miles
Study Coordinator
Telephone: +1 678-528-0961
Email: cmiles@pandaneurology.com
Children's Healthcare or Atlanta
2174 N. Druid Hills Rd Atlanta, GA 30329
SITE CONTACTS:
Bryan Philbrook
Principal Investigator
Zamzam Kassim
Senior Research Coordinator
Telephone: +1 404-785-2320
Email: Zamzam.Kassim@choa.org
Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
6410 Rockledge drive, Suite 610
Bethesda, MD 20817
SITE CONTACTS:
Pavel Klein
Principal Investigator
Salman Hashmi
Study Coordinator
Telephone: +1 301-530-9744
Email: hashmis@epilepsydc.com
Duke Clinical Research
Mayo Clinic
Queensland Children’s Hospital
ANSPRECHPARTNER DES PRÜFZENTRUMS:
Dr. Catherine (Kate) Riney
Adres e-mail:
epilepsy-research@health.qld.gov.au
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
Klinik für Neuropädiatrie Kiel, SCHLESWIG-HOLSTEIN 24105
ANSPRECHPARTNER DES PRÜFZENTRUMS:
Hiltrud Muhle
Leitender Prüfarzt
Irene Lehman
E-Mail: Irene.Lehman@uksh.de
Universitätsklinikum Jena
Am Klinikum 1 Jena, THURINGEN 07747
ANSPRECHPARTNER DES PRÜFZENTRUMS:
Ralf Husain
Leitender Prüfarzt
Anja Mueller
Telefon: +49 3641 9329690
E-Mail: anja.mueller@med.uni-jena.de
Charite - Universitätsmedizin Berlin - Sozialpädiatrisches Zentrum
ANSPRECHPARTNER DES PRÜFZENTRUMS:
Angela Kaindl
Leitender Prüfarzt
E-Mail: neuropaed-studie@charite.de
NZOZ - Centrum Neurologii Dziecięcej i Leczenia Padaczki
25-316 Kielce, Poland
ANSPRECHPARTNER DES PRÜFZENTRUMS:
Anna Gniatkowska-Nowakowska
Leitender Prüfarzt
Telefon:
+48604 091 678
E-mail:
ankagn@mp.pl
Kraków, Poland
Marta Żołnowska
Leitender Prüfarzt
Telefon:
+48 12-353-55-55
+48 608 336 668
E-mail:
marta.zolnowska@gmail.com
IN MEDIC
ANSPRECHPARTNER DES PRÜFZENTRUMS:
Jana Chamilova
Leitender Prüfarzt
E-mail:
jana.chamilova7@gmail.com
KONZÍLIUM
ANSPRECHPARTNER DES PRÜFZENTRUMS:
Magdaléna Perichtová
Leitender Prüfarzt
E-mail:
konzilium.med@gmail.com