SK Life Science Study Logo

KLINICKÉ SKÚŠANIE PRE DOSPIEVAJÚCICH (vo veku 12 – 17 rokov), KTORÍ TRPIA PRIMÁRNYMI GENERALIZOVANÝMI TONICKO-KLONICKÝMI ZÁCHVATMI

Trpí vaše dieťa vo veku od 12 do 17 rokov primárnymi generalizovanými tonicko-klonickými záchvatmi?

Ak áno, vaše dieťa môže spĺňať podmienky pre klinické skúšanie, ktoré vykonáva spoločnosť SK Life Science a v ktorom sa skúma skúšaný liek s cieľom vyhodnotiť účinnosť a bezpečnosť liečby primárnych generalizovaných tonicko-klonických (PGTC) záchvatov u pacientov vo veku od 12 do 17 rokov.

Čo sú primárne generalizované tonicko-klonické záchvaty?

Primárne generalizované tonicko-klonické záchvaty sa nazývajú aj kŕče a je to to, čo väčšine ľudí napadne, keď počuje slovo „záchvat“. Starší termín pre tento typ záchvatu je „grand mal“. Sú najčastejším typom generalizovaných záchvatov, teda záchvatov, ktoré postihujú celé telo. Tieto záchvaty spôsobujú prudké svalové kontrakcie a stratu vedomia.

V prvej časti záchvatu človeku stuhnú svaly rúk a nôh, čo sa nazýva tonická časť (tonická znamená stuhnutie). Počas tonickej fázy môže vzduch vytláčaný cez hlasivky spôsobovať rev alebo stonanie. Človek môže stratiť vedomie a spadnúť na zem. Môže si tiež uhryznúť jazyk alebo vnútornú stranu líca. Ak k tomu dôjde, sliny môžu byť trochu krvavé. Počas druhej fázy záchvatu sa následne svaly rúk, nôh a tváre začnú mykať, čo je známe ako klonická časť (klonická znamená rytmické zášklby).

Počas klonickej fázy sa ruky a zvyčajne aj nohy začnú rýchlo a rytmicky mykať, ohýbať a uvoľňovať v lakťoch, bedrách a kolenách. Po niekoľkých minútach sa mykanie spomalí a zastaví. Tvár človeka môže vyzerať tmavo alebo trochu modro, ak má ťažkosti s dýchaním alebo ak záchvat trvá príliš dlho. Človek môže tiež stratiť kontrolu nad močovým mechúrom alebo črevom, keď sa telo uvoľní. Vedomie sa človeku vracia pomaly. U niektorých pacientov sa môže vyskytnúť iba jedna časť záchvatu. U iných sa vyskytnú obe časti. Tonicko-klonické záchvaty zvyčajne trvajú jednu až tri minúty. Človek môže byť po nich ospalý, zmätený, podráždený alebo depresívny.

Ktorá časť mozgu je zapojená?

Tonicko-klonické záchvaty sa môžu začať na jednej alebo oboch stranách mozgu.

Keď sa začnú na oboch stranách mozgu, nazývajú sa generalizované tonicko-klonické záchvaty alebo generalizované motorické záchvaty. Oba pojmy znamenajú to isté.

Aký liek sa skúma?

Liek, ktorý sa skúma v tomto skúšaní, je cenobamát. Cenobamát sa užíva ústami a patrí do skupiny liekov nazývaných protizáchvatové. Pôsobí v mozgu na prevenciu záchvatov.

Cenobamát bol schválený na lekárske použitie v Spojených štátoch amerických v novembri 2019 na liečbu parciálnych záchvatov u dospelých (vo veku od 18 rokov). V Európskej únii bol schválený v marci 2021 na doplnkovú liečbu fokálnych záchvatov so sekundárnou generalizáciou alebo bez nej u dospelých (vo veku od 18 rokov) s epilepsiou, ktorí nedosiahli adekvátnu kontrolu napriek anamnéze liečby najmenej dvoma protizáchvatovými liekmi.

Čo potrebujem vedieť o tomto skúšaní?

Do skúšania PGTC bude zaradených najviac 170 účastníkov na najviac 100 klinických pracoviskách na celom svete.

Skúšanie zahŕňa:

  • 12-týždňové obdobie pred randomizáciou/skríningu,
  • 22-týždňové obdobie liečby (účastník ani skúšajúci nebudú vedieť, či je účastník počas užívania existujúcich protizáchvatových liekov liečený skúšaným liekom alebo placebom).

Účastníci skúšania dostanú skúšaný liek, absolvujú testy, hodnotenia a návštevy súvisiace so skúšaním bezplatne. Účastníci môžu kedykoľvek ukončiť účasť na klinickom skúšaní bez udania dôvodu. Opatrovateľom účastníkov môžu byť tiež preplatené niektoré výdavky súvisiace so skúšaním, ako sú náklady spojené s cestovaním a hotelmi.

Pacientom spĺňajúcim podmienky bude po dokončení skúšania ponúknutá možnosť pokračovať v liečbe skúšaným liekom zaradením do nezaslepeného skúšania v rámci ďalšieho sledovania. Nezaslepené skúšanie umožňuje skúšajúcim pokračovať v hodnotení bezpečnosti a účinnosti skúšaného lieku po skončení primárneho obdobia skúšania.

Výskumný tím vám povie viac o tom, čo skúšanie zahŕňa, a je len na vás, či chcete, aby sa vaše dieťa zúčastnilo. Účasť na tomto skúšaní je dobrovoľná. Vaše rozhodnutie zúčastniť sa alebo nezúčastniť sa nebude mať žiadny vplyv na lekársku starostlivosť, ktorú vaše dieťa dostáva v súčasnosti alebo bude dostávať v budúcnosti.

Spĺňa moje dieťa podmienky na účasť v skúšaní?

Tu je zoznam kľúčových kritérií pre zaradenie/vylúčenie pre účasť na skúšaní:

Kľúčové kritériá pre zaradenie

  • Účastník musí mať 12 až 17 rokov.
  • Diagnóza PGTC (s inými podtypmi generalizovaných záchvatov alebo bez nich) pri idiopatickej generalizovanej epilepsii s najmenej 1,5 – 2 záchvatmi za mesiac.

Kľúčové kritériá pre vylúčenie

  • Účastník nesmie mať diagnózu parciálneho záchvatu.
  • Účastník nesmie mať diagnózu Lennoxov-Gastautovho syndrómu.
  • Účastník nesmie mať v anamnéze žiadnu závažnú reakciu z precitlivenosti vyvolanú liekom.
  • Účastník nesmie mať klinicky významné abnormality alebo ochorenie, ktoré by podľa názoru zodpovedného skúšajúceho mohlo ovplyvniť bezpečnosť účastníka alebo vykonávanie skúšania.

Záväzok účasti počas 6 až 8 mesiacov – pre vaše dieťa môže byť k dispozícii aj rozšírené skúšanie, v ktorom by pokračovalo v liečbe po skončení obdobia skúšania.

Najčastejšie otázky

Čo je to skúšanie?
Skúšanie (nazývané aj klinické skúšanie) je lekársky výskum, ktorý pomáha odpovedať na dôležité otázky o skúšanom lieku vrátane toho, ako dobre liek účinkuje na určité ochorenie a nakoľko je bezpečný a znášaný. Všetky lieky musia byť testované v klinických výskumných skúšaniach predtým, ako ich schvália regulačné orgány a môžu byť predpísané pacientom.
Prečo sú skúšania dôležité?
Skúšanie je proces, ktorým sa schvaľujú nové a inovatívne lieky, intervencie a liečby a následne sa sprístupňujú širokej verejnosti. Dokonca aj voľne predajné lieky, ako napríklad aspirín, ktorý ste možno užívali na bolesť hlavy, prešli procesom klinického výskumného skúšania predtým, ako sa dostali do vašej miestnej lekárne. Zaradením do skúšania máte možnosť pomôcť svojmu dieťaťu aj iným deťom s rovnakým zdravotným stavom.
Aký je účel skúšania PGTC?
Účelom tohto skúšania je zistiť, ako dobre skúšaný liek účinkuje a či je bezpečný a účinný pri používaní u dospievajúcich s primárnymi generalizovanými tonicko-klonickými (PGTC) záchvatmi.
Bude mi poskytnutá náhrada za čas a cestovanie?
Opatrovatelia detí, ktoré spĺňajú podmienky účasti na skúšaní, môžu dostať náhradu za čas a cestovanie. Porozprávajte sa o tom so skúšajúcim personálom.
Je účasť spoplatnená?
Účasť na tomto klinickom skúšaní nie je nijako spoplatnená. Ak vaše dieťa spĺňa podmienky a rozhodnete sa zúčastniť sa:

  • Počas celého skúšania bude vášmu dieťaťu poskytovaná starostlivosť súvisiaca so skúšaním od tímu skúsených lekárov a zdravotných sestier.
  • Všetky návštevy, testy, hodnotenia a skúšaný liek súvisiace so skúšaním vám budú poskytnuté bezplatne.
Čo ešte musím zvážiť?
Výskumný tím vám povie viac o tom, čo bude skúšanie zahŕňať, a je len na vás, či chcete, aby sa vaše dieťa zúčastnilo. Účasť na tomto skúšaní je dobrovoľná. Vaše rozhodnutie zúčastniť sa alebo nezúčastniť sa nebude mať žiadny vplyv na lekársku starostlivosť, ktorú vaše dieťa dostáva v súčasnosti alebo bude dostávať v budúcnosti. Ak vaše dieťa spĺňa podmienky a rozhodnete sa, že sa zúčastní na skúšaní, vaše dieťa môže zo skúšania kedykoľvek odstúpiť bez udania dôvodu.
Kde sa nachádzajú skúšajúce pracoviská?
Toto skúšanie sa vykonáva na niekoľkých skúšajúcich pracoviskách v Spojených štátoch amerických a iných krajinách. Vyhľadajte skúšajúce pracovisko vo svojom okolí.

Vyhľadávanie skúšajúceho:

Ak chcete zistiť, či vaše dieťa spĺňa podmienky, kontaktujte najbližšie pracovisko.
Skúšajúce pracoviská sa nachádzajú v Spojených štátoch amerických, ako aj v Austrálii, Nemecku, Maďarsku, Poľsku, na Slovensku, v Južnej Kórei a Španielsku. Pozrite si skúšajúce pracoviská podľa lokality, aby ste zistili, ktoré z nich je vám najbližšie.

Skúšanie sa
uskutočňuje
teraz!

Spojené štáty americké
Austrália
Nemecko
Poľsko
Slovensko

Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG)

SITE CONTACTS:
20 Prospect Ave, Suite 800/801 Hackensack, NJ 07601

Eric Segal
Principal Investigator

Hardik Rana, MBBS
Telephone: +1 551-497-5000
Email: hrana@epilepsygroup.com

The Children’s Hospital at Saint Peter’s University Hospital

SITE CONTACTS:
254 Easton Avenue
New Brunswick, NJ 08901

Carlos Lastra
Principal Investigator

Shona McMahan
Research Nurse Coordinator
Telephone: +1 732-745-8600 ext: 6096
Email: smcmahan@saintpetersuh.com

University of Toledo HSC

3000 Arlington Ave Mail Stop 1083
Toledo, Ohio 43614

SITE CONTACTS:
Naeem Mahfooz
Principal Investigator

Stephanie Wilson MSN, APRN, CCRC
Study Coordinator
Telephone: +1 419-383-6721
Email: stephanie.wilson@utoledo.edu

Le Bonheur Children's Hospital

848 Adams Avenue, Memphis, TN 38103

SITE CONTACTS:
James Wheless
Principal Investigator

Sarah Barve
Telephone: +1 901-287-7467
Email: sarah.barve@lebonheur.org

Pediatrix Neurology, Austin

7940 Shoal Creek Blvd Ste 100
Austin, TX 78757

SITE CONTACTS:
Karen Keough
Principal Investigator

Victoria Henderson and Talitha Durgin
Study Coordinators
Telephone: +1 737-443-5194
Email: victoria.henderson@pediatrix.com

Center For Neurosciences

2450 E. River Rd Tucson, AZ 85718

SITE CONTACTS:
Yeeck Sim
Principal Investigator

Christina Diaz
Research Coordinator
Telephone: +1 520-795-7750 ext 7817
Email: CDiaz@neurotucson.com

(U HEALTH) University of Utah Clinical Trials Office

295 Chipeta Way, Suite 1S100
Salt Lake City, UT 84108

SITE CONTACTS:
Matthew Sweney
Principal Investigator

Hina Yazdani, CCRC
Telephone: +1 801-631-1067
Email: hina.yazdani@hsc.utah.edu

Clinical Integrative Research Center of Atlanta/PANDA Neurology

5887 Glenridge Dr. Suite 150
Atlanta, GA 30328

SITE CONTACTS:
Robert J. Flamini
Principal Investigator

Cristy Miles
Study Coordinator
Telephone: +1 678-528-0961
Email: cmiles@pandaneurology.com

Children's Healthcare or Atlanta

2174 N. Druid Hills Rd Atlanta, GA 30329

SITE CONTACTS:
Bryan Philbrook
Principal Investigator

Zamzam Kassim
Senior Research Coordinator
Telephone: +1 404-785-2320
Email: Zamzam.Kassim@choa.org

Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center

6410 Rockledge drive, Suite 610
Bethesda, MD 20817

SITE CONTACTS:
Pavel Klein
Principal Investigator

Salman Hashmi
Study Coordinator
Telephone: +1 301-530-9744
Email: hashmis@epilepsydc.com

Duke Clinical Research

3024 Pickett Road, Durham, NC 27705 SITE CONTACTS:Muhammad Zafar Principal Investigator Kay Doukellis Clinical Research Nurse Coordinator Email: Katheryn.doukellis@duke.edu

Mayo Clinic

200 First Street SW Rochester, MN 55905 SITE CONTACTS:Lily Wong-Kisiel Principal Investigator Precilla Ruiz Coordinator Telephone: +1 507-538-6606 Email: Ruiz.precylla@mayo.edu

Detská nemocnica Queensland

South Brisbane QLD 4101, Austrália KONTAKTY NA MIESTO:Dr. Catherine (Kate) Riney E-mail: epilepsy-research@health.qld.gov.au

Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel

Klinik für Neuropädiatrie Kiel, SCHLESWIG-HOLSTEIN 24105

SITE CONTACTS:
Hiltrud Muhle
Principal Investigator

Irene Lehman
Email: Irene.Lehman@uksh.de

Universitätsklinikum Jena

Am Klinikum 1 Jena, THURINGEN 07747

SITE CONTACTS:
Ralf Husain
Principal Investigator

Anja Mueller
Telephone: +49 3641 9329690
Email: anja.mueller@med.uni-jena.de

Charite - Universitätsmedizin Berlin - Sozialpädiatrisches Zentrum

Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Neurologie Berlin, 13353 SITE CONTACTS:Angela Kaindl Principal Investigator Email: neuropaed-studie@charite.de

NZOZ - Centrum Neurologii Dziecięcej i Leczenia Padaczki

ulica Generała Tadeusza Kościuszki 52/012 25-316 Kielce, Poľsko

KONTAKTY NA MIESTA:
Anna Gniatkowska-Nowakowska Hlavný výskumník

Telefón: +48604 091 678 E-mail: ankagn@mp.pl

Krakov, Poľsko

KONTAKTY NA MIESTE:Marta Żołnowska Hlavný výskumník

Telefón:
+48 12-353-55-55
+48 608 336 668 E-mail: marta.zolnowska@gmail.com

IN MEDIC

Neurologická ambulancia pre deti a dospelých, Bardejov, 08501

KONTAKTY NA MIESTA:
Jana Chamilová
Hlavný riešiteľ

E-mail: jana.chamilova7@gmail.com

KONZÍLIUM

Neurologická ambulancia, Dubnica nad Váhom, TRENČÍN, 01841

KONTAKTY NA MIESTA:
Magdaléna Perichtová
Hlavný riešiteľ

E-mail: konzilium.med@gmail.com